저분자 이온 채널을 통한 낭포성 섬유증 환자의 기도 상피세포에서의 항 세균 보호 작용 재건

낭포성 섬유증(Cystic fibrosis)은 CFTR(cystic fibrosis transmembrane conductance regulator)의 기능 상실 돌연변이에 의해서 유발되는데, 호흡기 기능 및 숙주의 호흡계 방어기전에 손상을 유발한다. CFTR 기능을 재건하기 위한 특정 돌연변이 타깃 전략이 개발되어 왔지만, 최근 Martin Burke와 공동연구원들은 모든 CFTR 돌연변이에 작용하는 저분자 약물의 효능을 테스트 하였다. 암포테리신 B(Amphotericin B)는 비선택적 이온 채널을 형성하며, 폐 상피세포에서 이온 전달을 개선함으로써, 낭포성 섬유증 환자 및 이 질환에 대한 돼지 모델에서 분리된 배양 세포에서 항 세균 활성과 같은 기능적 특성을 회복시켰다. 이와 같은 CFTR 비의존성 효과는 서로 다른 CFTR 돌연변이를 가진 환자 모두에게 공통적으로 적용할 수 있는 치료법을 제공할 수 있을 것으로 보인다.