CRISPR에 의한 지놈 교정의 오프 타깃 돌연변이를 측정할 수 있는 시스템 개발

지놈 에디팅을 질병 치료에 응용하려는 다양한 시도들이 있었지만, 이를 인간 질병에 이용하기 위해서는 사전에 이 기술의 안전성 및 유효성을 충분히 조사하는 것이 필요하다. 가장 중요한 우려 사항 중에 하나는 오프 타깃 교정(off-target editing)이 나타날 가능성이며, 이는 원치 않는 유전자 변형을 유발할 수 있다. Keith Joung과 공동연구원들은 오프 타깃 교정을 in vivo에서 추적할 수 있는 VIVO 시스템을 개발하였다. 저자들은 특정 무작위적인 가이드 RNA와의 비교를 통해서, VIVO 스스템이 생쥐의 간에서 오프 타깃 교정을 감지할 수 있다는 사실을 확인하였으며, 이를 통해서 CRISPR-Cas 교정을 치료제로 활용하기 위해서는 좀더 정교한 디자인이 필요하다는 사실을 확인하였다. [Letter, 416쪽]