리서치 하이라이트

CRISPR-Cas9 염기서열 교정 기술을 이용한 보통염색체 우성 질환에 의한 청력 소실 치료

Nature 553, 7687

청력 소실의 거의 절반 정도는 유전적인 요인에 의해서 유발되지만, 유전적 청력 소실에 대한 치료법은 제한되어 있다. David Liu와 공동연구원들은 가장 많은 청각장애를 타깃으로 하는 유전자 교정 치료법을 개발하였다. 인간 청각장애에 대한 생쥐 모델에서 CRISPR-Cas9 염기서열 교정기술은 돌연변이 유전자를 제거함으로써 청력 소실을 감소시킬 수 있었다. 이번 연구 결과를 통해서 지놈 염기서열 교정 전략으로써 분열 후 세포에 대한 단백질 RNA 복합체 전달이 일부 보통염색체 우성 질환에 사용될 수 있을 것으로 보인다.