S. aureus Cas9을 이용한 지놈 수선

RNA에 가이드 되는 엔도뉴클레아제 CRISPR-Cas9은 지놈을 수정할 수 있는 도구로 널리 받아들여지고 있다. 하지만, Streptococcus pyrogenens 로부터 얻어진 Cas9((SpCas9)의 크기는 AAV(Adeno-associated virus)를 이용하여 전달하는데 있어서 다양한 문제점들을 가지고 있었다. Zhang과 공동연구원들은 6개의 작은 Cas9 상동체의 특성을 분석하였다. 저자들은 S. aureus로부터 분리된 Cas9에 집중하였으며, 이를 단일 가이드 RNA 발현 카세트와 함께 하나의 AAV 벡터에 패키징 하였으며, 생쥐 간에서 콜레스테롤을 조절하는 Pcsk9 유전자를 타깃으로 하였다. 처음 주사한 지 1주일 후에 40% 정도의 유전자가 변형되는 것을 확인하였으며, 그 결과에 따라서 혈청 내 Pcsk9 및 전체 콜레스테롤 레벨이 감소하는 것을 확인할 수 있었다.