이종 간 세포 이식 모델을 통한 임상적으로 유용한 rAAV 벡터 선택

현재 임상에서 사용되고 있는 가장 가능성 있는 유전자 치료제 벡터는 rAAV8 (recombinant adeno-associated viral serotype 8)바이러스이다. 비록 이 벡터와 다른 AAV 벡터의 성능 분석에서 이들이 예상한 기간만큼 생존하지 못한다는 사실이 동물 실험을 통해서 제기되었다. Mark Kay 등은 설치류와 인간 간을 키메라 형태로 보유하고 있는 설치류 동물 모델을 이용하여, 사람 및 생쥐 세포에서 rAAV의 감염 효율을 비교하였다. 저자들은 rAAV2 벡터가 두 종의 세포에 비슷한 비율로 감염되지만, rAAV8의 경우는 생쥐 세포에 20배 더 잘 감염되었다. 이러한 연구 결과는 rAAV8 벡터가 사람에게서 얼마만큼 효과를 보일 것인지에 대해서 추정해볼 수 있었다. 저자들은 사람 세포를 이식한 제노 트랜스플란트 모델이 사람들에게서 나눠주는 것이 흔히 사용되는 효과 및 비교해 볼 수 있는 적절한 시스템이 될 수 있을 것으로 추정하였다.