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리서치 하이라이트

In vivo 생쥐 모델에서 ZFN을 이용한 유전자 수선

Nature 475, 7355

질병을 유발하는 돌연변이를 직접 수정하는 것은 유전 질환을 치료하는데 있어서 매우 훌륭한 치료법이 될 수 있지만, 현존하는 현실적인 문제들을 극복할 때에만 가능한 현황이다. 징크 핑거의 DNA 결합 도메인을 뉴클레아제에 퓨전함으로써 생산한 ZFN(zinc finger nuclease)이 연구소의 한가지 업적이었다. Li 등은 징크 핑거 뉴클레아제가 in vivo에서 지놈 상의 특정 위치에서 이중 나선을 절단할 수 있으며, 임상 적으로 유의한 지놈 수선을 가능하게 한다는 사실을 확인할 수 있었다. 개념 검증 실험에서 ZFN가 B형 혈우병에 대한 생쥐 모델의 간에 전달되었으며, 혈액 응고 문제를 치료하기에 충분한 정도의 유전자 교환 레벨을 달성하였으며, 이러한 효과는 간 재생까지 지속되었다.