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一塩基編集による遺伝子治療の臨床試験が始まる

CRISPRよりも精密なゲノム編集技術による画期的な遺伝子治療の臨床試験が始まった。

一塩基編集はCRISPRから派生したゲノム編集技術で、好ましくない影響はCRISPRよりも少ないと考えられている。 Credit: Martin Steinthaler/Moment/Getty

ゲノム編集技術CRISPRから派生した「一塩基編集」を使った臨床試験が始まった。一塩基編集は、CRISPR–Cas9のようにDNAの二本鎖を切断することはなく、ゲノム塩基配列を1文字だけ正確に書き換えることができる。この臨床試験では、コレステロール調節遺伝子の塩基配列を一塩基編集で書き換える治療法の安全性を確認する。

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翻訳：藤山与一

Nature ダイジェスト Vol. 19 No. 10

DOI: 10.1038/ndigest.2022.221011

原文

CRISPR ‘cousin’ put to the test in landmark heart-disease trial
  • Nature (2022-07-15) | DOI: 10.1038/d41586-022-01951-1
  • Heidi Ledford

参考文献

  1. Markin, C. J. et al. Science 373, eabf8761 (2021).
  2. Markin, C. J. et al. bioRxiv https://www.biorxiv.org/content/10.1101/2020.11.24.383182v1 (2021).