News

遺伝子サイレンシング薬をFDAが承認

Nature ダイジェスト Vol. 15 No. 11 | doi : 10.1038/ndigest.2018.181114

原文:Nature (2018-08-10) | doi: 10.1038/d41586-018-05867-7 | Gene-silencing technology gets first drug approval after 20-year wait

Heidi Ledford

RNA干渉の発見から20年。米国政府はようやく、この現象を利用した最初の薬を認可した。

RNA干渉(RNAi)は1998年にC. elegansで発見された。 | 拡大する

SINCLAIR STAMMERS/SCIENCE PHOTO LIBRARY/Science Photo Library/Getty

2018年8月10日、米国食品医薬品局(FDA)は、RNA干渉(RNAi)をベースとした最初の治療法を承認した。RNAiとは、細胞内の二本鎖RNAが同じ塩基配列の遺伝子の発現を抑制する現象であり、疾患に関連する特定の遺伝子と同じ塩基配列の二本鎖RNAを人工的に細胞内に導入することで疾患を治療できる可能性があると考えられてきた。このほど承認された薬はパチシラン(patisiran)と呼ばれ、心臓と神経の機能を障害する稀な疾患を標的とする(2014年7月号「再注目されるRNA干渉の臨床応用」参照)。

全文を読むには購読する必要があります。既に購読されている方は下記よりログインしてください。

Nature ダイジェスト Online edition: ISSN 2424-0702 Print edition: ISSN 2189-7778

プライバシーマーク制度