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米国FDAの諮問委員会が遺伝子治療薬の承認を勧告

Nature ダイジェスト Vol. 15 No. 1 | doi : 10.1038/ndigest.2018.180110

原文:Nature (2017-10-19) | doi: 10.1038/nature.2017.22819 | FDA advisers back gene therapy for rare form of blindness

Heidi Ledford

病因となる変異を標的にした遺伝子治療薬が、米国で初めて承認される運びとなりそうだ。

米国FDAは、網膜細胞の変性を防ぐ遺伝子治療薬の承認について検討段階に入った(写真は網膜細胞の走査型電子顕微鏡像)。 | 拡大する

P. Motta/Dept. of Anatomy/University “La Sapienza”, Rome/SPL/Getty

米国食品医薬品局(FDA)の諮問委員会は、遺伝子変異を原因とする疾患の遺伝子治療薬の初承認に向けて道筋をつけた。2017年10月12日、外部専門家からなる諮問委員会は、ある種の遺伝性網膜疾患に対する遺伝子治療薬の効果がリスクを上回るとして、FDAに承認を勧告することを満場一致で採決した。FDAは諮問委員会の示した指針に従う必要はないが、実際には指針に従う場合が多い。この遺伝子治療薬voretigene neparvovec(商品名ラクスターナ)の承認に関する最終的な判断は、2018年1月12日までに下される予定である。

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Nature ダイジェスト Online edition: ISSN 2424-0702 Print edition: ISSN 2189-7778

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