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1つのタンパク質で2つの神経変性疾患を治療

Nature ダイジェスト Vol. 14 No. 7 | doi : 10.1038/ndigest.2017.170735

原文:Nature (2017-04-20) | doi: 10.1038/nature21911 | Two–for–one on potential therapies

Ke Zhang & Jeffrey D. Rothstein

アタキシン2(ataxin 2)タンパク質の生成を抑制する分子によって2つの神経変性疾患の症状を改善できることがマウスモデルで示された。臨床試験におけるこのアプローチの成功に大きな期待がかけられている。

脊髄小脳失調症2型では、プルキンエ細胞(写真)の機能が障害されることで運動障害が引き起こされる。 | 拡大する

DAVID BECKER/SCIENCE PHOTO LIBRARY/Science Photo Library/Getty

神経変性疾患は重篤な障害を引き起こす場合があり、そうした疾患の多くでは効果的な治療法が見つかっていない。可能性のある治療戦略の1つにアンチセンスオリゴヌクレオチド(ASO)を使う方法がある。ASOは短いヌクレオチド配列で、メッセンジャーRNAに結合して、タンパク質への翻訳を抑制する。2017年4月6日にNatureで発表された2編の論文1, 2はこの考え方を裏付けるもので、アタキシン2タンパク質に翻訳されるmRNAを標的とするASOを投与することにより、神経変性疾患のマウスモデルで運動失調を改善できたことを報告している。

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Nature ダイジェスト Online edition: ISSN 2424-0702 Print edition: ISSN 2189-7778

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